- California biotech Sangamo Therapeutics ha dado sus primeras dosis de una terapia celular experimental.
- La compañía está desarrollando un nuevo tipo de medicamento para enfermedades autoinmunes llamado CAR-Tregs.
- Su enfoque se basa en el progreso revolucionario de las terapias celulares como tratamientos contra el cáncer.
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Cuando Jason Fontenot comenzó a investigar una parte del sistema inmunológico llamada células T reguladoras en la década de 1990, los inmunólogos cuestionaban abiertamente no solo el valor de estas células, sino también su mera existencia.
Pero a principios de la década de 2000, científicos como Fontenot habían demostrado que estas células eran reales y que desempeñaban un papel fundamental para calmar los sistemas inmunológicos demasiado agresivos.
Ahora, dos décadas después, Fontenot es el director científico de la biotecnología Sangamo Therapeutics, con sede en California, donde está tratando de convertir estas células T reguladoras en medicamentos vivos.
Fontenot espera replicar los beneficios revolucionarios que la terapia celular aporta en el tratamiento del cáncer (curando de manera efectiva algunos tipos de leucemia) para el tratamiento de enfermedades autoinmunes.
El 22 de marzo, el primer voluntario del ensayo clínico recibió una infusión de células T reguladoras editadas genéticamente, conocidas como CAR-Tregs.
La investigación significa el futuro para los tratamientos de enfermedades autoinmunes
El primer paciente fue un hombre de mediana edad tratado en el Centro Médico Universitario de Groningen en los Países Bajos.
El Doctor Jan-Stephan Sanders, investigador principal del estudio de Sangamo, dijo que el paciente se encuentra en excelentes condiciones.
La compañía planea dosificar a un segundo paciente a mediados de 2022.
La investigación histórica podría significar el éxito o el fracaso para el futuro de estas células como tratamientos autoinmunes.
Si funciona, podría crear una nueva clase de medicamentos para una variedad de enfermedades autoinmunes, incluida la esclerosis múltiple, la enfermedad inflamatoria intestinal, la artritis y el tipo 1 diabetes.
«No importa cuántos experimentos hagas en modelos preclínicos, nunca estás seguro de lo que verás cuando realmente lo lleves a los pacientes», dijo Fontenot a Insider.
La próxima ola de terapia celular va más allá del cáncer
Varios tratamientos contra el cáncer aprobados llamados terapias CAR-T ahora eliminan las llamadas células T asesinas del cuerpo, las editan y las reinfunden en los pacientes.
Estas terapias potencian la naturaleza asesina de estas células, que actúan como asesinos cazando y destruyendo células cancerosas en el cuerpo.
El primer fármaco CAR-T se aprobó en 2017 y los nuevos datos a largo plazo han demostrado que mantienen a algunos de los primeros pacientes libres de cáncer durante una década y contando.
La industria farmacéutica se inunda de investigaciones de terapia celular para aprovechar ese éxito
El Instituto de Investigación del Cáncer registró 1,164 programas CAR-T en desarrollo en 2021, un aumento de 105% con respecto a 2019.
Mientras tanto, Sangamo y algunos otros biotecnólogos están llevando la terapia celular en una nueva dirección: enfermedades autoinmunes.
Su idea es utilizar un proceso de edición similar para estimular las células T reguladoras, que calman las respuestas inmunitarias.
El tratamiento de Sangamo es el primer programa de la industria farmacéutica que comienza a probar esta idea en humanos.
Sangamo espera que la terapia celular pueda ser un ganador muy necesario
Sangamo fue fundada en 1995 como pionera en la investigación de edición de genes. Pero la compañía no ha logrado lanzar al mercado un candidato a fármaco, acumulando un déficit de poco menos de miles de millones de dólares en el proceso, según su reciente presentación anual.
Sandy Macrae asumió el cargo de director ejecutivo en 2016 y redujo el enfoque de la biotecnología y acumuló la experiencia de la empresa en la realización de ensayos y la fabricación de medicamentos.
«Tomé la decisión en 2016 de que no siempre podíamos alcanzar el cielo», dijo Macrae a Insider, y agregó que Sangamo anteriormente operaba más como un grupo de investigación académica que como una compañía farmacéutica.
Fontenot se unió en 2019, casi al mismo tiempo que Sangamo adquirió la biotecnológica francesa TxCell por 84 mdd, que se especializa en células T reguladoras.
El primer estudio de Sangamo tiene como objetivo tratar a personas con riñones nuevos
El estudio inicial está reclutando voluntarios que han recibido un trasplante de riñón y corren el riesgo de que su sistema inmunitario perciba el nuevo órgano como una amenaza extraña.
Los pacientes generalmente necesitan inmunosupresores de por vida para prevenir el rechazo de órganos, y estos medicamentos pueden aumentar el riesgo de infecciones y cáncer.
Pero la terapia celular podría ser un tratamiento de una sola vez, posiblemente incluso una cura, que podría reemplazar toda una vida de tratamiento crónico, dijo Fontenot.
Todo sin los efectos secundarios de los inmunosupresores
«Esos pacientes pueden obtener todos los beneficios de la terapia para su enfermedad autoinmune sin todos los inconvenientes», dijo Fontenot.
El tratamiento de Sangamo agrega un receptor a las células T reguladoras que identifica las nuevas células renales mediante una molécula única. Cuando las células editadas se reinfunden en el paciente, la esperanza es que se agreguen al nuevo riñón y ayuden a calmar el sistema inmunológico.
Este primer estudio ayudará a determinar si la esperanza de Fontenot se convierte en realidad.
Al ver un enorme potencial, CAR-Treg se convirtió en un área candente para las nuevas biotecnologías
Sangamo es el primero en comenzar a probar esta terapia en pacientes, pero el campo está creciendo rápidamente.
Al menos siete empresas de biotecnología están trabajando ahora en CAR-Tregs, dijo Macrae.
Recientemente hay importantes rondas de financiamiento, incluido Sonoma Biotherapeutics, que recaudó una Serie B de 265 mdd en agosto.
Quell Therapeutics, una biotecnología británica que recaudó 156 mdd en noviembre.
Sangamo es el primero en llegar a la clínica y pretende mantener su liderazgo en la competencia.
«Escuchamos el surgimiento de nuevas compañías de medicina genómica, por lo que sabemos que tenemos que invertir en nuestra tecnología para mantenerla actualizada», dijo Macrae.
Quell, de hecho, comenzó a reclutar pacientes para su propio estudio en enero, probando un candidato CAR-Treg para tratar pacientes que reciben trasplantes de hígado.
«Creemos que estamos a la cabeza», dijo el CEO de Quell, Iain McGill, a Insider en una entrevista el 9 de marzo.
Si tiene éxito, el estudio de trasplante de riñón podría llevar a Sangamo a implementar más programas CAR-Treg en la clínica.
La biotecnología ya desarrollan tratamientos de células T para la esclerosis múltiple y la enfermedad inflamatoria intestinal.
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