• Algunas biotecnologías especializadas en la edición genética siguen adelante a pesar de la recesión del sector.
  • En lugar de despedir personal y recortar la investigación, estas biotecnologías siguen construyendo y contratando.
  • A las empresas de CRISPR les está yendo mejor porque producen resultados clínicos más rápidos y espectaculares.
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Con música tenue de fondo, docenas de científicos con batas blancas realizan una mezcla de experimentos informáticos y de laboratorio. Hay una sensación de concentración en el laboratorio de Arbor Biotechnologies, una empresa emergente de edición genética. Allí, desarrollan sus primeros candidatos a fármacos con la esperanza de solicitar el inicio de ensayos en humanos para 2023.

Los fundadores de esta empresa son genios de la investigación en edición de genes como Feng Zhang y David Walt. Esta es una de las diversas especialistas en edición que se resisten a la enorme recesión de la biotecnología.

Los precios de las acciones han caído y muchas empresas recortaron presupuestos y personal. Sin embargo, Arbor prevé aumentar su plantilla de 120 personas entre 20% y 25% el siguiente año, según su director general, Devyn Smith.

Para ello, consiguió una ronda de financiación serie B de 215 millones de dólares que anunció en noviembre.

Esto es indicativo de que el campo de la edición genética, continúa contratando y ampliando su plantilla, impulsado por los primeros éxitos de la investigación; incluso cuando muchas otras empresas biotecnológicas despidieron trabajadores y redujeron sus ambiciones de investigación.

Además, siguen introduciendo más programas en la clínica, ampliando los presupuestos de investigación y desarrollo y aventurándose a salir a bolsa en un mercado ofertas públicas de adquisición de acciones muy frío.

«Esta será una tecnología que seguirá existiendo mucho después de nuestra muerte», dijo Smith a Insider. «Es una de esas que va a revolucionar las cosas de maneras que ni siquiera pensamos hoy».

2022 fue un año duro para la industria biotecnológica

Desde que tocó techo en febrero de 2021, el sector de la biotecnología ha sufrido una larga recesión. El SPDR S&P Biotech ETF, un índice de biotecnología líder, perdió más de la mitad de su valor en ese lapso de tiempo.

Si bien las razones de la caída son diversas, el declive económico más amplio golpeó duramente a la biotecnología. La subida de los tipos de interés perjudicó especialmente al sector, que depende de los mercados de capitales para financiarse.

La mayoría de las biotecnologías no son rentables, ni siquiera generan ingresos, ya que aprobar un solo medicamento es tardado. El aumento de los tipos de interés dificulta la obtención de fondos; y eso se ve agravado por el número de biotecnologías que se lanzaron en los últimos años de bonanza.

Muchas biotecnologías respondieron con despidos y recortes en la investigación. Un rastreador de despidos de Fierce Biotech cuenta con al menos 90 empresas farmacéuticas que han despidieron personal en 2022.

Las biotecnologías de edición genética evitaron lo peor de la crisis gracias a su rápido éxito clínico

Cortesía Intellia

Como si se tratara de unas tijeras moleculares, CRISPR —que se encuentra en el sistema inmunitario de las bacterias— permite a los científicos realizar ediciones precisas en el ADN.

Actualmente, varias empresas, como Vertex Pharmaceuticals, trabajan para sacar al mercado terapias basadas en CRISPR. Otras empresas, como Arbor, intentan mejorar CRISPR con tecnologías aún más precisas.

Recientes ensayos clínicos avanzados han demostrado que el sistema CRISPR original es notablemente eficaz, incluso curativo. Ahora, Vertex y CRISPR Therapeutics desarrollaron lo que podría ser el primer fármaco para la enfermedad de células falciformes (drepanositosis); está previsto que se decida su aprobación el año que viene.

Vertex dijo a principios de 2022 que 31 participantes en un estudio en fase avanzada dejaron de experimentar ataques de dolor meses después de recibir el tratamiento. «No hay nada mejor que el 100%», dijo a Insider la directora general de Vertex, Reshma Kewalramani.

Estos asombrosos resultados demuestran por qué a las empresas de CRISPR les va mejor que a otras de la industria biotecnológica. La tecnología subyacente se mantiene fiel a su potencial para curar enfermedades.

Fyodor Urnov, director de tecnología en el Instituto de Genómica Innovadora de California, dijo que el poder curativo no era un hecho antes de los resultados de Vertex sobre la drepanocitosis.

«El debate ha terminado», dijo a Insider Urnov.

«La cuestión es cuántas enfermedades se curarán y en qué periodo de tiempo»

La gran velocidad del programa de Vertex también demuestra el potencial para desarrollar fármacos más rápidamente con CRISPR. El primer paciente que recibió ese tratamiento fue a mediados de 2019 —ahora esa terapia experimental estará ante los reguladores en menos de cuatro años.

«La cuestión es cuántas enfermedades se curarán y en qué periodo de tiempo», declaró Urnov al respecto.

En promedio, un medicamento tarda cerca de 10 años en pasar de la fase inicial de pruebas en humanos a su aprobación. Otras nuevas tecnologías genéticas han tardado aún más, como el ARN de interferencia; se descubrió en 1998 y ganó el Premio Nobel en 2006. El primer medicamento de ARNi se aprobó en 2018, dos décadas después de ese descubrimiento.

Debido al rápido ritmo de los avances científicos, el campo está produciendo un ritmo constante de noticias a pesar de la caída del mercado. El mes pasado, CRISPR Therapeutics se trasladó a una nueva y elegante sede en Boston con capacidad para albergar hasta 1,000 personas.

Intellia Therapeutics siguió su primera tanda de impresionantes resultados clínicos para el tratamiento de una enfermedad rara (amiloidosis de transtiretina) con resultados igualmente alentadores de su segundo programa de medicamentos en un raro trastorno genético de la hinchazón llamado angioedema hereditario.

Y, biotecnologías como Verve Therapeutics, Locus Biosciences y Excision BioTherapeutics están probando ahora terapias basadas en CRISPR en enfermedades más comunes, persiguiendo las cardiopatías, las infecciones del tracto urinario y el VIH.

«Tenemos un cierto impulso con I mayúscula», dijo Urnov.

En lo que quizá sea el movimiento más desafiante contra el sobrio estado del mercado, Prime Medicine presentó su solicitud de salida a bolsa. Aunque no tiene ningún fármaco de edición en fase de pruebas en humanos, y ni siquiera ha facilitado un calendario de entrada en la clínica, la empresa de edición genética de nueva generación pretende recaudar 200 mdd.

Los planes de crecimiento se mantienen a pesar de la «montaña rusa» de las acciones

industria biotecnológica
Cortesía Beam

No cabe duda de que 2022 no ha sido un camino de rosas para las empresas de CRISPR. Un informe de la firma de banca de inversión Torreya publicado el 9 de septiembre sugería que los precios de las acciones de la industria biotecnológica se habían desplomado 29%. Pero a pesar de este inconveniente, las empresas siguen en buena forma, generalmente con abundante liquidez y con presupuestos de investigación en expansión.

Los datos del servicio de investigación financiera Sentieo indican que el gasto anual en este ámbito de las siete empresas públicas de CRISPR se duplicó en menos de dos años. Es decir, pasó de 757 mdd a principios de 2021 a 1,500 mdd en la actualidad. Sus balances han seguido el ritmo, con un efectivo combinado e inversiones a corto plazo que alcanzarán los 5,500 mdd a mediados de 2022, frente a los 5,300 mdd de hace un año.

Otras empresas biotecnológicas están recortando sus presupuestos de investigación y desarrollo para preservar el poco efectivo que tienen a mano. Sin embargo, las compañías de edición genética, como CRISPR Therapeutics y Beam, se encuentran en la posición opuesta, lo que les permite protegerse de los altibajos del mercado, ya que probablemente no tendrán que vender más acciones para obtener dinero a un precio desfavorable en un futuro próximo.

Los planes de crecimiento también van como lo planeado. Por ejemplo, Beam, una biotecnología de 3,300 mdd, aumentó su plantilla hasta los 500 empleados y tiene previsto seguir contratando, según su director general, John Evans. Espera abrir una planta de fabricación en Carolina del Norte el año que viene.

«El campo está en marcha», dijo Evans.

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