- Científicos desarrollaron una inyección que parece prevenir la parálisis en ratones con lesiones en la médula espinal.
- Tienen la esperanza de que también pueda prevenir o revertir la parálisis en humanos.
- El tratamiento utiliza "moléculas danzantes" para reparar y regenerar las células.
Samuel Stupp no esperaba muchas sorpresas dentro de su laboratorio después de una carrera de 40 años como científico. Pero algo mágico sucedió recientemente: su equipo de investigación en la Universidad Northwestern desarrolló una inyección que parecía evitar que ratones con lesiones en la médula espinal sufrieran parálisis.
Un artículo publicado la semana pasada en la revista Science describe cómo funciona la primera terapia de su tipo: un proceso complejo que involucra moléculas danzantes, señales eléctricas y vasos sanguíneos en crecimiento.
«Es el artículo más importante que he escrito, porque nunca he integrado tan profundamente tantas partes de la ciencia», dijo Stupp, profesor de Northwestern, a Insider.
Por el momento, ninguna terapia existente puede revertir la parálisis, y las lesiones de la médula espinal no se curan por sí solas. Por lo tanto, los pacientes dependen de los medicamentos antiinflamatorios y la fisioterapia para aliviar el dolor y reparar las lesiones en pequeñas formas.
La terapia de Stupp, por otro lado, tiene el potencial de evitar que las personas con lesiones graves de la médula espinal se paralicen, asumiendo que los resultados de su estudio con ratones también sean válidos para los humanos. Con el tiempo, dijo, una nueva versión de ese mismo tratamiento podría ayudar a las personas a recuperar la sensibilidad o el movimiento después de que la parálisis ya se haya establecido.
Las ‘moléculas danzantes’ ayudan a instruir a las células a repararse y regenerarse, evitando la parálisis
Una lesión de la médula espinal daña o corta los axones, las largas colas de las neuronas (células nerviosas) que transportan señales eléctricas que le indican al cuerpo que se sienta o se mueva. Después de una lesión, el tejido cicatricial a menudo se acumula, lo que impide que los axones se regeneren, razón por la cual las personas quedan paralizadas permanentemente.
La terapia de Stupp no solo redujo el tejido cicatricial, sino que también regeneró axones en ratones. También reformó la mielina, una capa de grasa que recubre los axones, como el aislamiento que rodea los cables eléctricos, lo que ayuda a que los axones crezcan. Además, le indicó al cuerpo que produjera vasos sanguíneos, que son necesarios para que las células se reparen a sí mismas.
Los ratones con lesiones en la columna vertebral en el estudio pudieron caminar nuevamente dentro de las cuatro semanas posteriores a la recepción del tratamiento.
¿Cómo funciona este tratamiento que podría revertir la parálisis?
El fármaco se administra en forma de inyección líquida al día siguiente de que se produzca la lesión. Ese líquido contiene fibras diminutas, cada una de las cuales consta de cientos de miles de moléculas unidas. Tan pronto como el líquido toca el tejido de la médula espinal, esas fibras forman un gel.
«Nuestras diminutas fibras colapsan juntas en una red o matriz que parece tejido natural», dijo Stupp. «Esto es probablemente parte de por qué es tan seguro, biocompatible y tan efectivo, porque las células ven un entorno que es muy similar al que ven normalmente».
Una vez que la terapia se introduce en el cuerpo, está listo para realizar su función principal: instruir a las células para que se reparen y se regeneren.
El equipo de investigación de Stupp programó las moléculas para que se movieran o «danzaran» mutando sus cadenas de aminoácidos. Eso aumentó las probabilidades de que las moléculas entren en contacto con los receptores celulares, las proteínas que reciben las señales eléctricas del cuerpo.
«Las moléculas dentro de esas diminutas fibras son muy dinámicas», dijo Stupp. «Pueden saltar de la fibra de forma reversible y volver a la fibra. Simplemente están bailando».
Al tocar los receptores celulares, las moléculas activan la regeneración de los axones, la reforma de la mielina y el crecimiento de los vasos sanguíneos. Cuanto más bailaban las moléculas, más eficaz parecía ser el tratamiento para prevenir la parálisis.
Los investigadores esperan estudiar el fármaco en ensayos en humanos
Las moléculas danzantes son «un verdadero descubrimiento para cualquier tipo de terapia para la enfermedad», dijo Stupp. Con el tiempo, dijo, podrían usarse para regenerar tejidos en otras partes del sistema nervioso central. Eso sugiere que medicamentos similares podrían ayudar a tratar accidentes cerebrovasculares o enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson y el Alzheimer.
Pero primero, Stupp tiene que demostrar que el tratamiento de la médula espinal funciona en humanos. Los seres humanos no son ratones, por lo que los resultados de ensayos exitosos con animales a menudo no se traducen en las personas.
Stupp planea enviar su investigación a la Administración de Alimentos y Medicamentos a principios de 2022, dijo. Suponiendo que la FDA lo apruebe, Stupp dijo que tiene la esperanza de que el medicamento pueda avanzar directamente a ensayos en humanos, tal vez en personas con lesiones graves de la médula espinal para quienes no hay otros tratamientos disponibles.
Es optimista de que el fármaco sería seguro para los humanos, agregó, ya que está compuesto principalmente de compuestos que se encuentran naturalmente en el cuerpo como lípidos y aminoácidos. También es biodegradable, lo que significa que el cuerpo lo descompone fácilmente.
«Básicamente, la terapia desaparece por completo en unas pocas semanas «, dijo Stupp.» Se biodegrada en nutrientes para la célula «.
El tratamiento parece tener un efecto duradero, agregó Stupp, aunque los investigadores solo observaron ratones durante 12 semanas después de la inyección.
«No veo ninguna razón por la que no sea permanente», dijo.
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