- El pionero de la CRISPR, Feng Zhang, está creando una nueva empresa de edición genética, según supo Insider.
- Aera Therapeutics está trabajando para mejorar la vía de administración de CRISPR, un reto clave en la edición de genes.
- Arch Venture Partners y GV han invertido en Aera, que ha recaudado unos 200 millones de dólares.
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El creador de CRISPR —herramienta que sirve para cortar piezas específicas del ADN para tratar enfermedades—, Feng Zhang, está en proceso de lanzar otra startup del área de edición genética. Inversionistas en biotecnología ya le concedieron 200 millones de dólares (mdd) , según supo Insider en exclusiva.
La empresa, que se llamará Aera Therapeutics, espera resolver un desafío persistente en el campo de la edición genética. Este es, la entrega de productos genéticos, incluyendo CRISPR, en diferentes órganos dentro del cuerpo.
Aera está desarrollando mejores portadores de genes para llegar a más células y órganos de los que son posibles actualmente. Esto con la esperanza de ampliar el número de enfermedades que CRISPR puede tratar.
Para hacerlo se están basando en algunas de las investigaciones que Zhang publicó el año pasado.
Sin embargo, Aera sigue en modo oculto, es decir, no se ha anunciado públicamente. Insider confirmó su existencia con archivos corporativos y mediante entrevistas a personas familiarizadas con la empresa.
Aera Therapeutics podría ser el servicio de paquetería de las empresas de edición genética
Las tecnologías genéticas como CRISPR y el ARNm progresaron rápidamente en los últimos años. No obstante, la manera de administrar estos medicamentos en el cuerpo aún es una «cuestión multimillonaria», dijo Josh Wolfe, cofundador de Lux Capital. De hecho, comparó la oportunidad con el auge de los gigantes del reparto FedEx y UPS, que crecieron junto a internet y el comercio online.
«Estoy convencido de que la pieza más importante del próximo capítulo es quién va a ser el FedEx que haga entregas selectivas. No a un pueblo o una ciudad, sino a un apartamento o casa específica; en este caso, a una célula u órgano específico», dijo Wolfe a Insider.
Aera se constituyó en septiembre de 2021, poco después de que la investigación de Zhang se publicara en Science. La empresa ya adquirió VNV, una startup de biotecnología respaldada por Lux con un objetivo similar. Además, ya está contratando según Jason Shepherd, neurobiólogo , cofundador de VNV y ahora consultor de Aera.
Aera contrató recientemente a un director general y ha recaudado 200 mdd, añadió Shepherd; se negó a nombrar al director general.
Los únicos patrocinadores de la empresa que figuran en sus archivos corporativos son Arch Venture Partners y GV; entre los responsables se encuentran el de Arch, Robert Nelsen, el socio de riesgo de GV, Issi Rozen, y el socio general de GV, David Schenkein. Tanto Nelsen como GV declinaron hacer comentarios.
Aera es la última empresa fundada por el pionero de CRISPR Feng Zhang
Zhang no aparece en los registros corporativos, pero es cofundador de la empresa, dice Shepherd.
El neurocientífico de 40 años, se convirtió en un prolífico investigador de edición genética y creador de empresas en el Instituto Broad. Aera es al menos la séptima empresa que Zhang cofunda. La lista incluye la biotecnología de edición de bases Beam Therapeutics, la empresa de CRISPR Editas Medicine y la empresa de edición de genes Arbor Biotechnologies. Zhang no respondió a una solicitud de entrevista de Insider.
Los medicamentos genéticos tienen dos partes fundamentales: la carga y el contenedor. En el caso de un medicamento de edición genética, por ejemplo, la carga es el CRISPR que modifica el ADN. El contenedor es el envase que transporta esa carga al cuerpo y al interior de las células.
La mayoría de las empresas anteriores de Zhang —y la gran mayoría del campo de la edición genética— se han centrado en el desarrollo de nuevas cargas.
El espacio ha gravitado hacia el uso de dos tipos de contenedores: las nanopartículas lipídicas, que son bolas microscópicas de grasa, o los virus huecos. Ambos tienen limitaciones. Las nanopartículas lipídicas tienden a aterrizar en el hígado, lo que es ideal para editar las células hepáticas pero menos útil para llegar a otros órganos. Los virus huecos solo pueden contener una pequeña cantidad de carga, y muchas biotecnologías se enfrentan a problemas de toxicidad, ya que el sistema inmune del cuerpo reacciona ante un virus extraño.
Aera espera que su método pueda llegar a más órganos y causar menos reacciones inmunes, dijo Shepherd.
Un descubrimiento sorprendente sobre un gen de la memoria conduce a una nueva idea de suministro
Aunque Area tiene su sede en una incubadora de biotecnología de Cambridge llamada Alexandria LaunchLabs, parte de su investigación procede del laboratorio de neurobiología de Shepherd en Utah.
Estudió una proteína formadora de memoria en nuestros cerebros, llamada ARC, y descubrió que evolucionó a partir de un virus e incluso actúa como tal. Esta proteína forma caparazones que los virus utilizan para protegerse y entrar en las células.
Shepherd publicó sus hallazgos en un artículo de Cell de 2018, y los Venture Capital acudieron a la llamada. Señalaron estar interesados en ver si esta proteína ARC podría ser una nueva herramienta de entrega de ARN para las células.
Lux y Shepherd iniciaron una biotecnología sigilosa para ver si podía usar la proteína ARC para entregar una pieza deseada de ARN. Justo cuando esa empresa —llamada VNV, o Virus No Virus— se preparaba para iniciar las pruebas con animales y conseguir una Serie A, Zhang publicó un artículo en Science en agosto de 2021. Ese estudio descubrió que había muchas partículas similares a los virus en el cuerpo humano como el ARC.
Mientras que la proteína ARC parece estar diseñada para su administración en el cerebro, el conjunto de proteínas de Zhang podría llegar a otros órganos, dijo Shepherd.
Zhang denominó a su sistema SEND, un acrónimo poco preciso de Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery. (En español, Encapsulamiento endógeno selectivo para la administración celular).
«La comunidad biomédica ha estado desarrollando potentes terapias moleculares, pero hacerlas llegar a las células de manera precisa y eficiente es un reto», dijo Zhang en una declaración de agosto de 2021 sobre su investigación. «SEND tiene el potencial de superar estos retos».
De hecho, inicialmente la startup se llamaba TranSEND, pero la rebautizó en julio con el nombre de Aera tras encontrarse con problemas de derechos de autor, dijo Shepherd. Añadió que la empresa no se centra exclusivamente en el suministro, ya que también obtuvo la licencia de algunas de las investigaciones de Zhang sobre tecnologías de edición genética.
«La promesa de poder influir en algo tan importante como la terapia génica es muy emocionante», dijo Shepherd.
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